15 septembre 2025
Dystrophie musculaire de Duchenne: une avancée encourageante
Un sucre dérivé du glucose produit des effets positifs sur les fonctions musculaires de souris atteintes par cette maladie
La dystrophie musculaire de Duchenne cause une dégénérescence progressive des muscles qui confine les personnes atteintes à un fauteuil roulant à partir de l'adolescence. Elle affecte presque exclusivement les garçons. Environ 1 garçon sur 3500 en est atteint à la naissance, ce qui en fait la forme de dystrophie musculaire la plus courante.
— Getty Images/Danai Jetawattana
Un pas de plus vers un nouveau traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne vient d'être franchi par une équipe de l'Université Laval. Cette équipe vient de démontrer, dans le FASEB Journal, que la prise orale d'un dérivé du glucose augmente l'activité musculaire spontanée de souris atteintes de cette maladie et améliore la santé générale de leurs muscles.
Rappelons que la dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie dont les premiers symptômes se manifestent chez les enfants, presque exclusivement les garçons, lorsqu'ils ont entre 18 mois et 3 ans. Elle cause une dégénérescence progressive des muscles qui confine les personnes atteintes à un fauteuil roulant à partir de l'adolescence. La maladie affaiblit également le cœur et les muscles respiratoires, de sorte que l'espérance de vie des malades est de moins de 40 ans. La forme héréditaire de la maladie affecte environ 1 garçon sur 3500, ce qui en fait la dystrophie musculaire la plus courante.
Au Canada, trois médicaments corticostéroïdes, dont la prednisolone, sont approuvés pour traiter cette maladie. Ils réduisent l'inflammation et ralentissent la progression de la maladie, mais ils entraînent d'importants effets secondaires, notamment un arrêt de la croissance. «C'est pourquoi il est important de trouver d'autres thérapies pour préserver le plus longtemps possible les fonctions musculaires des jeunes malades», souligne la responsable de l'étude, Sachiko Sato, professeure à la Faculté de médecine de l'Université Laval et chercheuse au Centre de recherche du CHU de Québec – Université Laval.
Au cours de la dernière décennie, la professeure Sato et son équipe ont étudié l'effet d'un sucre dérivé du glucose, la N-acétylglucosamine (GlcNAc), sur les muscles de souris atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. «Ce sucre facilite la synthèse de molécules qui s'associent à la galectine-3, une protéine impliquée dans la production de fibres musculaires. Nos travaux ont montré que les souris à qui nous avions injecté ce composé pendant 10 jours conservaient une force musculaire 50% plus grande», rappelle la professeure Sato.
Dans leur plus récente étude, les scientifiques de l'Université Laval ont mesuré l'effet de l'administration orale quotidienne du GlcNAc sur l'activité musculaire spontanée de souris atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
«Il s'agit d'une mesure de tous les mouvements des souris, qu'il s'agisse de locomotion, de toilettage ou autre. C'est un indicateur de la santé musculaire générale des souris. Nous avons utilisé une nouvelle technologie pour suivre en continu les mouvements spontanés des animaux dans un environnement non stressant. Cela nous donne une image beaucoup plus précise et complète de leurs activités musculaires que la simple distance parcourue par les souris», souligne la professeure Sato.
Les souris qui ont reçu la GlcNAc étaient significativement plus actives que celles du groupe témoin, et aussi actives que celles qui recevaient la prednisolone. L'activité maximale a été observée chez les souris qui recevaient les deux produits en combinaison.
Ces résultats suggèrent deux choses, analyse la professeure Sato. «Considérant que la GlcNAc ne devrait pas causer d'effets secondaires importants parce que c'est un sucre naturellement présent dans l'organisme et considérant son faible coût, elle pourrait être utilisée comme première intervention, retardant ainsi le moment où il serait nécessaire de prescrire des corticostéroïdes aux jeunes patients. Ensuite, la prise combinée de GlcNAc et de corticostéroïdes semble avoir un effet additif sur la santé musculaire. Évidemment, tout cela reste à être démontré dans le cadre d'une étude clinique chez l'humain.»
Mise en garde
La GlcNAc est disponible en vente libre sur le marché sous forme de suppléments alimentaires, souvent appelés NAG, mais il faut prendre garde, insiste la professeure Sato.
«Contrairement au composé de qualité pharmaceutique et hautement purifié que nous utilisons pour nos travaux, ces suppléments peuvent contenir des impuretés ou d'autres produits. De plus, leur dosage peut être inexact. L'impact potentiel de ces substances pose un risque grave et inacceptable aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Nous déconseillons vivement aux familles d'administrer ces suppléments à leurs enfants dans l'espoir de reproduire nos résultats. Une telle utilisation pourrait s'avérer à la fois inefficace et potentiellement nocive.»
Les signataires de l'étude parue dans le FASEB Journal sont Masahiko Sato, Guillaume St-Pierre, Ann Rancourt, Maude Fillion et Sachiko Sato.
