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Soigner le génome humain

Le chercheur en médecine moléculaire Yannick Doyon remet les pendules à l’heure sur la question des humains génétiquement modifiés

À lire les grands titres des journaux, l’intervention directe sur l’ADN de patients atteints de maladies génétiques fait désormais presque partie de la panoplie médicale courante. Rien de plus faux, selon Yannick Doyon. Animée par la journaliste scientifique Valérie Borde, chargée de cours au Département d’information et de communication et fondatrice du centre Déclic, la conférence du professeur au Département de médecine moléculaire a déboulonné quelques mythes. L’activité du 19 novembre faisait partie de la série de rencontres «Décoder le monde: révolution génétique», organisée par le Musée de civilisation, qui lève le voile sur les enjeux des manipulations génétiques.

«Savez-vous combien de patients atteints d’une maladie du foie ont été traités par des technologies issues de la génomique dans le monde ces dernières années?», a lancé Valérie Borde au public. «Environ une vingtaine», a répondu le chercheur. Ce dernier travaille justement sur des maladies métaboliques qui affectent le foie de certains enfants. Dans une dizaine d’essais cliniques, des scientifiques ont utilisé un virus comme véhicule pour cibler le gène défectueux du foie d’un patient. Le but: couper l’ADN des cellules malades pour recréer de nouvelles protéines. Une méthode permettant de guérir des gens qui ne pouvaient pas être traités par des médicaments. L’autre technique consiste à retirer certaines cellules souches du corps de la personne touchée par cette maladie génétique. Elles sont ensuite cultivées en éprouvette avant d’être introduites à nouveau dans l’organisme.

Même si ces essais demeurent très limités statistiquement, ils constituent une véritable révolution dans la façon de lutter contre les maladies présentes dans le génome. Les origines de cette nouvelle approche remontent aux années 1970, comme l’a rappelé Valérie Borde. À cette époque, l’Américain Paul Berg parvient en effet à relier en laboratoire des morceaux d’ADN d’origines différentes, soit à fabriquer un ADN recombinant. Un peu plus tard, d’autres scientifiques réussissent à reconnaître une séquence d’ADN plus longue, et les premiers animaux transgéniques naissent en laboratoire.

Tout s’accélère avec les avancées majeures accomplies par Sylvain Moineau, professeur au Département de biochimie, de microbiologie et de bio-informatique à l’Université Laval. « Il figure sur la courte liste des candidats au Prix Nobel », remarque l’animatrice scientifique. Le chercheur contribue en 2007 à élucider le mode de fonctionnement de CRISPR-Cas, que les bactéries utilisent comme ciseau moléculaire pour détruire les virus qui les attaquent. D’autres scientifiques ont ensuite l’idée d’adapter ce système pour en faire un outil d’édition des génomes de grande précision. «Désormais disponible dans de nombreux laboratoires, ils permet de corriger la fonction de certaines cellules somatiques, donc celles présentes dans le corps humain, mais aussi d’interférer sur les cellules germinales », explique Yannick Doyon. Dans ce dernier cas, il s’agit d’intervenir sur le patrimoine génétique transmis à notre descendance. Autrement dit, les scientifiques pourraient traiter les maladies héréditaires de générations à venir en modifiant les ovules et les spermatozoïdes.

Dès lors, rien n’empêcherait en théorie de mener des expériences sur les embryons humains. Un chercheur chinois a d’ailleurs modifié le génome de jumelles en 2018, pour les protéger d’une éventuelle infection au VIH. «Cela va trop rapidement, soupire Yannick Doyon, alors qu’on ne maîtrise pas encore totalement cette technologie.» Le spécialiste en médecine moléculaire précise que le CRISPR-Cas9 ne fonctionne pas bien sur certains gènes, et les corrections ne s’appliquent pas toujours de façon uniforme.

Partisan comme beaucoup d’autres scientifiques d’un moratoire sur les applications de CRISPR-Cas sur l’embryon humain, le chercheur aimerait que tous réfléchissent à cette question fondamentale. Il participera d’ailleurs à une rencontre sur les dimensions éthiques des modifications génétiques au Musée de la civilisation le 28 novembre.

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