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Avancée contre une maladie héréditaire
La transplantation de cellules musculaires normales chez des patients atteints de dystrophie de Duchenne donne des résultats encourageants
Après avoir réussi la première transplantation de cellules musculaires chez des personnes atteintes de dystrophie de Duchenne il y a deux ans, l’équipe du professeur Jacques P. Tremblay de la Faculté de médecine annonce dans la dernière édition du Journal of Neuropathology and Experimental Neurology que cette intervention a donné des résultats encourageants chez huit des neuf premiers patients sur qui elle a été mise à l’épreuve. La greffe de cellules musculaires saines a permis la synthèse de la protéine manquante (la dystrophine) dans une proportion appréciable des fibres musculaires des malades, rapporte l’équipe formée de Daniel Skuk, Marlyne Goulet, Brigitte Roy, Pierre Chapdelaine, Jean-Pierre Bouchard, Raynald Roy, Francine J. Dugré, Michel Sylvain, Jean-Guy Lachance, Louise Deschênes, Hélène Senay et Jacques P. Tremblay.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3 500 et qui entraîne un affaiblissement progressif et une dégénérescence musculaire. Elle est causée par une mutation dans un gène situé sur le chromosome X codant pour une protéine appelée dystrophine. Cette protéine est absente des fibres musculaires des personnes atteintes et les premières manifestations de la maladie surviennent chez les enfants de deux à cinq ans. Les personnes frappées par cette maladie sont confinées à une chaise roulante dès le début de l’adolescence. La maladie s'attaque ensuite aux autres muscles, notamment les muscles respiratoires, ce qui compromet l'espérance de vie: la plupart des malades meurent avant l’âge de 25 ans. Pour l'instant, il n’existe pas de traitement et il faut s'en remettre à la réadaptation et à certaines interventions chirurgicales pour augmenter la qualité de vie des malades.
En 2004, après 15 ans de travail, le professeur Tremblay annonçait la mise à l’essai d’un traitement expérimental reposant sur la greffe de cellules musculaires saines. Ces cellules, prélevées par biopsie sur un proche parent du malade, sont multipliées in vitro avant d’être injectées dans un muscle du patient. Pour prévenir le rejet, les médecins ont recours au tacrolimus, un puissant immunosuppresseur. Une partie des cellules greffées fusionne avec les cellules déficientes et, par intégration du gène normal, parvient à synthétiser de la dystrophine. Les analyses des chercheurs montrent qu’entre 4 et 26 % des cellules musculaires du receveur produisent éventuellement la protéine provenant du donneur.
En vertu de ces résultats, le professeur Tremblay vient d’obtenir l’autorisation d’effectuer un deuxième essai clinique. Le financement de ces nouveaux essais provient de la compagnie CellGène et de l’Association française contre les myopathies. Au cours de ce deuxième essai, environ 300 millions de cellules d’un donneur seront transplantées dans un muscle complet de l’avant-bras du patient et la force de ces patients sera mesurée avant la greffe ainsi que trois et six mois plus tard. Cette expérience permettra de déterminer si l’intervention augmente la force du muscle greffé.
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